【効果、有効性】effect/ effectiveness/ efficacy/ utilityの違い【医学論文の英語表現】
今回は効果や有効性、有用性などの意味で使われる名詞を比較していきます。eff-から始まる単語は３つもありますが、少し意味が異なるため今回入れなかったものとしてefficiency（効率）なんかもあって、かなり紛らわしいです。
以前書いたinfluence, impactなども近い意味合いがあります。
目次：
単語の意味と共起表現
・effect
the result of a particular influence
まずは最もシンプルなのがこのeffectです。原義もこのようにシンプルでinfluenceによる結果とされています。
良い意味でも悪い意味でも染まるものだと思いますので、医学論文ではpreventive, beneficial のような形容詞を伴って使われることが多くみられました。
・effectiveness
the degree to which something is effective
how well a particular treatment or drug works when people are using it, as opposed to how well it worksunder carefully controlled scientific testing conditions:
さて続いてはeffectivenessですが、こちらはその効果についての「程度」の意味合いを含みます。また、実際に行ってどうであったか、という印象もあり、real world effectivenessやcost effectivenessといった例がみられます。
・efficacy
the ability, especially of a medicine or a method of achieving something, to produce the intended result
これは特に良い悪いの印象をもたないeffectと違ってintended resultとあるように、ある程度期待された効果が出ていて、その能力がどうなのか、ということを論じる際に使われています。日本語で「有効性」と訳されることがありますが、まさに有効であることがある程度前提になっているためと思われます。
・utillity
the usefulness of something, especially in a practical way
こちらは利便性という意味に近く、上記の用語と異なって薬剤以外に広く用いられやすい印象があります。通常の文章では同じ単語でインフラを示すこともありますね。
論文でよく見られたのはcost utility, clinical utilityといった表現でしょうか。検査や診察所見の有用性という意味ではこちらの方が適していそうです。
（Cambridge Dictionary | English Dictionary, Translations & Thesaurus
単語の原義はこちらから引用）
(SKELL)
医学論文を含めた用例
・effect
Effect of Aspirin on All-Cause Mortality in the Healthy Elderly
the progressive separation of the cumulative incidence curve for cancer-related death in the aspirin group from the curve in the placebo group are in favor of a true effect.
(doi: 10.1056/NEJMoa1803955)
アスピリンによる影響を調べた論文です。上述していたようにeffectは比較的中立的な表現かと思いますので、形容詞を伴って使われています。
この論文はアスピリンの一次予防の効果を調べたASPREE試験の論文で、明らかな有効性は示せていませんでした。そういう意味合いもあってefficacyではなくeffectなのかなと思ってます。
Beneficial effects of corticosteroids on ocular myasthenia gravis
(doi: 10.1001/archness.1996.00550080128020)
眼筋型MGのステロイドの効果を調べた論文ですが、こちらも観察研究なので、beneficialとはありますが、中立的なeffectが使われているのかと思います。
・effectiveness
The utility of removing autoantibodies in generalised myasthenia gravis has been demonstrated by the effectiveness of plasma exchange and immunoadsorption.
すでに実証された「有効性」ということでここはeffectivenessですね。
Meta-analysis and cost-effectiveness of second-line antiepileptic drugs for status epilepticus
(Neurology 2019 May 14;92(20):e2339-e2348.)
現実的な効果・有効性という意味ではeffectivenessが使われるということでcost-effectivenessという表現はよく見かけます。
Real-world effectiveness of ramelteon and suvorexant for delirium prevention in 948 patients with delirium risk factors
(Journal of Clinical Psychiatry, (2020), 81(1))
こちらも同様に実際の効果ということでreal-world effectivenessとなっています。
・efficacy
Evaluation of efficacy and tolerability of first-line therapies in NMOSD
Neurology, (2020), e1645-e1656, 94(15)
efficacyは第3相試験ではほぼ確実に認められる単語ですね。大抵の場合はevaluate, assessといった「評価」の単語と並べて使われます。
Evaluation of Aducanumab for Alzheimer Disease: Scientific Evidence and Regulatory Review Involving Efficacy, Safety, and Futility
(doi:10.1001/jama.2021.3854)
The phase 3 ADAPT study aimed to assess the safety and efficacy of efgartigimod, in patients with generalised myasthenia gravis.
(Lancet Neurol 2021; 20: 526–36)
efficacy and safetyは常にセットで見かけますね。
・utility
Our result of 71% sensitivity falls at theupper limit of this range and suggests increased utility of AChR antibody testing as a diagnostic tool.
(JAMA Neurology, (2015), 1170-1174, 72(10))
こちらは診断のための検査の有効性という意味で使われます。他にも上述のeffectivenessの例の一つ目にもutilityは使われていますね。
・impact（おまけ）
効果とも訳せる言葉ですが、ネガティブあるいはポジティブな価値判断が含まれていたり、何か目新しく影響が大きい場合に使われているようです。
Potential impact of missing outcome data on treatment effects in systematic reviews: imputation study
No methodological study has yet assessed the impact of different assumptions about missing data on the robustness of the pooled relative effect in a large representative sample of published systematic reviews of pairwaise comparisons.
(BMJ (Clinical research ed.), (2020), m2898, 370)
欠損データがいかに研究結果に影響を与えているかを示した論文でその影響の大きさやネガティブさを強調する意味合いでimpactなのだろうと思っています。
Our study adds to understanding the crucial role of SDOH in impacting health outcomes.
Stroke, (2020), 2445-2453, 51(8)
(SDOH; Social determinants of health)
こちらも同様に全般的に与える影響の大きさを持ってimpactという動詞が用いられています。
*1:Lancet Neurol 2021; 20: 526–36
